期刊简介
《中国临床神经外科杂志》是广州军区联勤部卫生部主管、广州军区武汉总医院主办的、向国内外公开发行的神经外科专业性学术期刊。创刊于1996年6月，其国际标准刊号为ISSN1009-153X，国内统一刊号为CN42-1603/R。原全国人民代表大会常委委员会吴阶平副委员长曾为该刊题写刊名。该刊现为中国科技论文统计源期刊（中国科技核心期刊），同时也被中国期刊全文数据库，中文科技期刊数据库及中文生物医学期刊文献数据库等多家数据库收录；曾荣获全军第三届优秀医学期刊二等奖，首届《AJ-CD规范》执行优秀期刊奖等；该刊编辑部曾被湖北省科学技术期刊编辑学会评为学会先进集体。该刊及时反映国内外神经外科的新进展，介绍我国神经外科的新技术、新经验、新成就，促进相互交流、相互学习、共同提高，并严格遵循“重在创新、重在临床应用”及“求实、公正、严谨的办刊方针，使之真正成为我国神经外科的学术园地，推动我国神经外科的发展。该刊是大16开本，现为月刊，每期64页码，每月25日出版发行。该刊设有论著、实验研究、经验介绍、新技术、学术讲座、综述、短篇报告等栏目，以神经外科医师为主要读者对象，同时从事神经内科临床工作者以及从事神经科学基础研究人员也是重要读者。
siRNA研发新突破，未来医疗的希望之星！
时间：2024-12-26 10:43:23
在生物医药的广阔天地中，小核酸药物以其独特的作用机制和巨大的发展潜力，正逐渐成为行业焦点。特别是siRNA（小干扰RNA）技术，作为这一领域的重要组成部分，近年来在治疗遗传性疾病、癌症以及传染病等方面展现出前所未有的应用前景。
siRNA技术的核心在于利用RNA干扰（RNAi）现象，这是一种自然存在的基因沉默机制。简而言之，当外源性或内源性的双链RNA（dsRNA）进入细胞后，会被一种称为Dicer酶的特定蛋白切割成短片段，即siRNA。这些siRNA随后引导一个名为RISC（RNA诱导沉默复合体）的蛋白质复合物，精确地定位到与之序列互补的mRNA上，导致该mRNA被切割降解，从而抑制目标蛋白的合成。这一过程不仅高效而且具有高度特异性，为靶向治疗提供了新思路。
自2018年首个siRNA药物Patisiran获得FDA批准以来，标志着siRNA技术正式踏入临床应用阶段。Patisiran用于治疗家族性淀粉样多发性神经病，其成功上市验证了siRNA药物在疾病治疗中的可行性与潜力。紧随其后，Inclisiran作为另一种siRNA药物，针对心血管疾病中的高胆固醇血症，也于近年获得了监管机构的绿灯，进一步巩固了siRNA药物在市场上的地位。
随着技术的不断成熟，siRNA药物的研发管线日益丰富。据统计，目前全球范围内有近108种不同类型的小核酸药物处于临床研究阶段，其中siRNA占据了相当大的比例，约为32%。这些研究覆盖了广泛的疾病领域，包括肿瘤、罕见遗传病、抗病毒治疗等。值得注意的是，随着更多适应症的探索，尤其是针对那些传统治疗方法效果有限的疾病，如乙型肝炎的潜在治愈性药物，siRNA药物有望在未来几年内迎来更多的突破性成果。
siRNA药物的发展并非没有挑战。稳定性问题是首要难题之一。由于siRNA本身极易被体内环境降解，如何提高其在体内的稳定性成为关键。为此，科学家们采用了多种策略，包括化学修饰、纳米载体递送系统等，以增强siRNA的生物稳定性和靶向性。例如，锐博生物开发的genOFFTM in vivo siRNA技术，就通过特殊的化学修饰，有效解决了siRNA在体内的稳定性问题，为siRNA药物的临床转化铺平了道路。
给药途径也是影响siRNA药物临床应用的重要因素。传统的注射方式虽直接有效，但对于需要长期治疗的患者来说，频繁注射无疑增加了痛苦和经济负担。因此，开发口服或其他非侵入性的给药方式成为当前研究的重点之一。一些公司正在探索使用特定的纳米材料或脂质体包裹siRNA分子，以提高其穿越胃肠道屏障的能力，实现口服给药的可能性。
展望未来，随着对siRNA机制理解的深入和技术的进步，我们有理由相信，小核酸药物特别是siRNA将在不久的将来为许多目前难以治愈的疾病带来新的希望。政府的支持、企业的投入以及研究机构的不懈努力，共同推动着这一领域的快速前进。从实验室到病床旁，siRNA药物正逐步走向成熟，开启生物医药的新纪元。